| ชื่องานวิจัย | การรักษาโรคธาลัสซีเมียด้วยการบำบัดยีน |
| คณะ / สาขาวิชา | ภาควิชากุมารเวชศาสตร์ คณะแพทยศาสตร์โรงพยาบาลรามาธิบดี มหาวิทยาลัยมหิดล |
| ที่มาและความสำคัญ | โรคโลหิตจางธาลัสซีเมียเป็นโรคที่ถ่ายทอดทางพันธุกรรมที่พบมากสุดในโลก ทำให้เด็กเกิดใหม่ป่วยด้วยโรคธาลัสซีเมีย มีพัฒนาการที่ไม่สมวัย เกิดภาวะแทรกซ้อนเป็นภาระของครอบครัวและสังคมในการต้องดูแลรักษาตลอดอายุขัย ซึ่งแนวทางการรักษาผู้ป่วยที่มีอาการปานกลางถึงรุนแรงมาก จะใช้การให้เลือดและยาขับธาตุเหล็กต่อเนื่องไปตลอดชีวิต ซึ่งส่งผลไม่ดีต่อคุณภาพชีวิตของผู้ป่วย จึงทำให้เกิดการศึกษาวิจัยด้วยการนำสเต็มเซลล์ของผู้ป่วยมาตัดต่อยีนร่วมกับยีนใหม่ที่สร้างขึ้นในหลอดทดลอง และนำสเต็มเซลล์ของผู้ป่วยที่ตัดต่อยีนแล้วมาปลูกถ่ายในร่างกายผู้ป่วย เพื่อรักษาโรคธาลัสซีเมียให้หายขาดเป็นครั้งแรกของโลก |
| ขอบเขต / พื้นที่ศึกษา | ผู้ป่วยโรคธาลัสซีเมียทั้งไทยและต่างชาติ |
| วัตถุประสงค์ | เพื่อหาวิธีการหรือรูปแบบใหม่ในการรักษาโรคธาลัสซีเมีย ซึ่งเป็นโรคที่ถ่ายทอดทางพันธุกรรมมากที่สุดในประเทศไทยให้หายขาด |
| แหล่งทุนสนับสนุน | - |
| หน่วยงานที่ร่วมมือ | ทีมแพทย์และนักวิจัยจาก University of Paris และ Harvard Medical School |
| ผู้มีส่วนได้ส่วนเสีย | ระบบสาธารณสุขโลก |
| ระดับความร่วมมือ | ประเทศ |
|
ผลลัพธ์ที่นำไปใช้ประโยชน์ต่อ (ระบุวันที่มีการนำไปใช้) |
วิธีการรักษาโรคธาลัสซีเมียให้หายขาดครั้งแรกของโลก โดยไม่ต้องถ่ายเลือดและให้ยาขับธาตุเหล็ก รวมถึงเป็นแนวทางสำหรับการพัฒนาเพื่อรักษาโรคที่เกิดจากพันธุกรรมอื่นๆ ได้ |
| Web link อ้างอิงผลการดำเนินงาน | https://med.mahidol.ac.th/rama_hospital/th/services/knowledge/01202020-1601 |
| SDG goal ที่เกี่ยวข้อง | - |
